En los últimos (casi) dos años, la evolución de la pandemia ha monopolizado la actualidad y los esfuerzos en investigación, con especial interés social en el desarrollo de las vacunas, han popularizado términos como “ARN mensajero” o “terapia génica”. Esta última es una de las patas de la denominada medicina de precisión, y apunta maneras para el tratamiento de patologías tan graves como el cáncer o las enfermedades raras.
Se conoce como terapia génica a la introducción de alteraciones en el material genético con el fin de tratar una enfermedad, normalmente introduciendo copias “corregidas” de un gen defectuoso en las células del paciente. El procedimiento se utiliza e investiga tanto en el caso de trastornos hereditarios como adquiridos a lo largo de la vida.
Centenares de nuevas terapias génicas y celulares están encima de la mesa de los investigadores, con el objetivo de llegar a ofrecer solución a multitud de patologías. Entre las que ya se aplican o están ensayando destacan algunas inmunoterapias, como las basadas en células CAR-T para el tratamiento de algunos tipos de cánceres, o la edición génica para la amiloidiosis cardiaca. Y también hay distintas vacunas.
¿Cómo funciona la vacuna contra la covid-19?
Si para el funcionamiento de la mayor parte de las vacunas contra distintas enfermedades se utilizan virus debilitados o fragmentos de estos para desencadenar la respuesta inmune del organismo, las de ARN mensajero, como algunas de las diseñadas contra la covid-19, transportan las instrucciones para que las células produzcan la proteína responsable de esa respuesta inmune. Es decir, se han desarrollado con la terapia génica como punto de partida.
Aplicación en enfermedades raras
Las enfermedades poco frecuentes son aquellas que afectan a menos de cinco de cada 10.000 habitantes, considerando esa cifra como un índice de escasa prevalencia entre la población. La visibilización y la investigación son las principales reclamaciones de afectados y profesionales, ya que en realidad existen en torno a 7.000 patologías de estas características y un 80% de ellas tienen origen genético. Por este motivo, la medicina de precisión puede suponer un rayo de esperanza en la búsqueda de tratamientos eficaces, gracias a que permite una mayor personalización en el abordaje.
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